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Ⅰ질환 중대성·치료제 유익성·위해성 평가에 참고…신속 허가 지원
〔내외매일뉴스·내외매일신문=송세일 의학 전문기자〕 앞으로 혁신 치료제의 신속 심사 대상 지정에 희귀·중증질환 환자가 실제 겪는 증상과 기능 상태, 삶의 질, 치료과정의 어려움 등이 반영된다.
식품의약품안전처 소속 식품의약품안전평가원은 '글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT)'에 환자의 경험과 관점을 체계적으로 반영하기 위해 '의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항'을 28일 개정했다고 밝혔다.
GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 생명을 위협하는 중대한 질환이나 희귀질환 치료제 가운데 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도다.
이번 개정은 임상시험 결과만으로 충분히 파악하기 어려운 희귀·중증 환자의 실제 경험을 GIFT 지정 단계에서 활용할 수 있도록 하는 데 초점을 맞췄다.
이에 따라 GIFT 지정 신청서에 '환자경험자료 체크리스트'를 신설해 업체가 제출하는 자료의 유형과 제출 여부 등을 표시하고 환자 경험자료를 함께 제출할 수 있도록 했다.
환자경험자료(PED)는 질환이나 치료과정에서 환자가 경험하는 증상과 기능 상태, 삶의 질, 치료경험 등 환자의 경험과 관점을 파악하기 위해 수집된 자료다.
환자 관점에서 평가한 환자보고결과(PRO)를 비롯해 환자선호도 연구, 환자·보호자 인터뷰 등 질적 연구와 환자참여활동을 통해 수집된 자료 등이 포함된다.
식약처는 그동안 GIFT 지정 심사에서 질환의 중대성과 대체 가능한 의약품 유무, 기존 의약품 대비 안전성·유효성 개선 여부 등을 중심으로 지정요건을 검토해 왔다.
앞으로는 업체가 환자경험자료를 추가로 제출하면 희귀·중증질환의 중대성과 신청 의약품의 유익성·위해성을 평가할 때 참고자료로 활용할 수 있게 된다.
이를 통해 임상시험 수치뿐만 아니라 환자가 일상생활에서 실제로 겪는 증상과 불편, 치료 부담과 삶의 질 등도 GIFT 지정 심사 과정에서 고려할 수 있는 기반이 마련됐다.
한편, 이번 안내서에는 GIFT 지정 대상이 되는 '심각한 중증질환'에 대한 상세 설명도 추가해 업체의 제도 이해도와 심사 예측성을 높였다.
식약처는 의약품의 사용 주체인 환자의 경험과 관점을 GIFT 지정 심사 과정에 체계적으로 반영하고, 희귀·중증질환 환자와 가족이 실제로 체감할 수 있는 치료제가 신속하게 허가될 수 있도록 지원할 계획이다.
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